7款罕见病药已进医保,患儿家长:我们能畅想未来了!******
“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元,被纳入医保,到更多的罕见病药物大幅降价,越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日,珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型,他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗,活不过半岁。珺宝确诊时,治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言,妈妈选择了口服的利司扑兰,但当时6.38万元/瓶的价格,也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样?能坚持治疗吗?”珺宝妈妈说,每个SMA患儿的家庭,都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说,“我们家里还有房,绝对不会放弃。”
2021年12月,听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时,珺宝妈妈也为之振奋,并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶,让业内猜测,或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病,其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织,我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻,也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高,将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,虽然具体的谈判价格还未公布,但从央视播出的谈判现场视频来看,该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶,“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,得知这一消息后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中告诉新京报记者,她算了一笔账,按珺宝目前20斤的体重计算,26天用一瓶,即便体重有一些增长,一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同,治疗费用会有差别。但与之前的药价相比,如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动,应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保,真的是拼了,现在提起来依然很激动。”时隔一年多,再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻,SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动,声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元,2021年的那场灵魂砍价依然历历在目,国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”,让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中,7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日,2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可,在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日,已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现,2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为:利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液,伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中,拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),该病是一种罕见遗传病,主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测,其中,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计,我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物,可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶,降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗,从而降低水肿发作频次,保障患者回归正常生活,中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示,“拉那利尤单抗被纳入医保目录后,中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标,对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保,患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示,以《第一批罕见病目录》为统计口径,截至10月,按照赠药后患者用药负担为基准,共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市,这些药也被称为高值罕见病药。其中,渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α,在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市,小可妈妈便开始关注这个药,一家人对于诺西那生钠的渴望,如同所有SMA患儿及其家庭一样,是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁,就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年,19岁的小可终于用上了诺西那生钠,不过很多损伤已经造成,用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到,孩子已经能用上点劲儿配合康复了,这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力,只要康复不断,坚持用药,相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说,每一针诺西那生钠,在医保报销后的自费部分约9000余元/针,虽然比以前便宜了很多,但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始,小可便每年只需要注射三针,一年不到三万元,终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示,共有908名患者在使用诺西那生钠,其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用,占比约76.4%。彼时,尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰,仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示,两类药物用药人数不同,可能与诺西那生钠进入医保有关,医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一,该目录已纳入121种罕见病。数据显示,121种罕见病中,86种病全球有药,77种罕见病在国内有药,另有9种罕见病处于“境外有药,境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后,已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批,其中的58种药被纳入国家医保目录,覆盖28种罕见病。
2019年以来,有22种罕见病药通过国家医保谈判进入,包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物,部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液,在获批当年便纳入医保。仅2021年一年,就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录,价格平均降幅达65%,给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是,同为高值罕见病药,法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元,但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年,一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳,曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利,但却只是个案,法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者,还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动,有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言,经国谈被纳入国家医保目录,只是药物可及道路上的重要一步,患者最终能否顺利用上药,依然面临很多环节,在实际执行过程中,高值罕见病药进院难的问题,又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉,非常兴奋,群里都炸锅了,但没想到为了用上这款药,后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说,病友会登记在册的全国患者近600人,除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外,目前仅有约200人用上了瑞普佳,很多患者在地方面临瑞普佳入院难,无药可用的局面。作为高值罕见病药,并不是所有医院都愿意引进瑞普佳,“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院?
“在最后环节,往往是我们患者不动,其他环节就不动,即便是在一些政策比较好的省市,也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说,目前除了部分省份,如广东、安徽、江苏等政策较好,患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外,还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上,就有罕见病药企业代表坦言,“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购,还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步,要进入医院,还需要有医生提单、开药事会,通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”,2018年以来,国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件,推动国谈药品落地,包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求,医保部门对实行单独支付的谈判药品,不纳入定点医疗机构总额范围;对实行DRG等支付方式改革的病种,要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列,不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围,不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中,不少医院、科室依然顾虑重重,“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过,国家医保局明确表示,谈判药品落地进展事关患者受益程度,将形成推动谈判药品落地的合力,积极采取措施加以推进;并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制,让暂时进不去医院的谈判药品先进药店;加强对各地的监测评估和督促指导,强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的,能有药物进入医保目录,也有一份责任感,希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言,如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通,就很难再有企业愿意降价进医保,希望相关部门能联手,提高医院对罕见病的认识,持续推动国谈罕见病药入院,真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
从估值600亿到市值236亿 卫龙经历了什么******
学校门口五毛一包的辣条,曾是不少学生的心头爱,也是家长们的眼中钉。毕竟在很长一段时间,辣条都是“垃圾食品”的代名词。
成立于2001年的卫龙(09985.HK),很好地把握住了这一痛点背后的机会——通过塑造干净卫生、高端的品牌形象,逐步抢占国内辣条市场。
随着辣条生意越做越大,卫龙也受到了资本的追捧。红星资本局注意到,2021年5月,刚完成了Pre-IPO轮融资的卫龙估值一度高达约600亿元,在一级市场可谓风光无限。
但“高峰”后的“下坡”也很快到来。2022年12月15日,卫龙登陆港交所,上市当天股价便破发,企业估值也大幅度缩水。截至1月31日收盘,卫龙报收11.62港元/股,最新市值273.20亿港元(约合人民币235.53亿元)。
估值破灭背后,围绕“辣条第一股”的争议也随之而来,比如主营业务增速放缓、单一产品抗风险能力弱、行业门槛低等等。
资本重估
卫龙上市之路坎坷
卫龙先后三次递交上市申请,但上市首日即遭破发。期间,卫龙还向机构投资人进行了巨额股份补偿。
回看卫龙的上市之路,可谓十分坎坷。
2021年5月初,卫龙完成Pre-IPO轮融资,并首次引入外部资本;CPE、高瓴、腾讯、Yunfeng Capital、红杉资本等均在其中。
2021年5月12日,卫龙首次向港交所递交招股书。不过,卫龙等了6个月直到招股书即将失效,也没有等到港交所聆讯。
就在上市材料失效的前一天,卫龙二次递交申请,并于2021年11月14日通过上市聆讯。但由于市场环境不佳,卫龙又选择延后上市。
2022年4月,高瓴、红杉、腾讯、CPE源峰等机构投资人,要求卫龙进行巨额的股份补偿。卫龙以0.00001美元每股的价格向投资者出售了1.576亿股普通股,近乎无偿地将股份转给了前期投资者。此举还大幅拉低了公司利润,导致卫龙2022年上半年亏损2个多亿。
此次补偿后,卫龙的估值降为50.84亿美元,粗略计算为350亿人民币,相比于此前约600亿元的估值已经接近腰斩。而这还仅是卫龙资本“梦碎”的开始。
2022年6月27日,卫龙第三次向港交所递表,并于次日再次通过港交所聆讯。
2022年12月5日,卫龙公告称发售价为每股10.4港元至11.4港元之间。随后在2022年12月14日,卫龙公布发售价厘定为每股10.56港元。也就是说,卫龙几乎是以下限价发行,这意味着机构并未对卫龙给出太高的溢价。
2022年12月15日,卫龙正式登陆港交所,但首日即遭破发,开盘跌超3%,收跌5.11%,首日市值为236亿港元。
而后股价再连跌两日,12月19日收盘,卫龙跌至每股8.85港元,总市值为208.08亿港元(约合人民币186亿元)。
卫龙估值破灭背后,一方面是前期资本确实“过热”,经过曲折的上市之路以及新消费市场热度降温后,市场开始趋于理性;另一方面,从卫龙第三次递交招股书所更新的财务数据来看,其业绩也不足以让市场满意。
最新招股书显示,2019-2021年,卫龙的营收同比增速分别为23%、21.71%、16.5%;而在2022年上半年,卫龙营收直接同比下滑了1.8%;与此同时,净利润增速从2020年的24.41%也缩水到2021年0.97%。这都显现出卫龙的赚钱能力有所减弱。
高端悖论
“连卫龙也吃不起了”
辣条是一个门槛很低的行业,这让卫龙的高端化、提价空间受到一定限制。
一直以来,卫龙都在积极营造自己的“高端”形象。
某种程度上,这确实是卫龙在市场上脱颖而出的重要推动力,但“用力过猛”也可能反噬企业在用户心中的塑造品牌形象。
公开资料显示,卫龙分别于2022年4月与2022年5月对企业产品进行提价,其中2022年4月定量产品终端售价提价1元,2022年5月散装产品终端售价提高30%,提价后渠道利润率总体上升。截至2022年7月,流通和KA渠道(重点客户渠道)已完成价格传导。
据光大证券研究院数据,以一包106g精装版大辣条为例,提价前售价为4元/包,提价后价格为5元/包;各渠道环节中,出厂价与终端零售价均明显上涨。
与此同时,关于卫龙涨价等话题也登上微博热搜,引发网友广泛讨论。不少网友表示:“连卫龙也吃不起了。”
消费者层面的“不满”情绪,在卫龙2022年上半年的财报中也有所体现。
首先从销量来看,招股书显示,2022年上半年,辣条所在的调味面制品业务的销量,比上年同期少卖13081.2吨,销量下滑幅度达到13.82%。
这也是过去五年中,卫龙以大面筋、小面筋为代表的调味面制品业务首次出现销量下滑;与此同时,蔬菜制品和豆制品及其他产品销量也分别下降了3.94%、19.71%。
其次从收入来看,招股书显示,2022年上半年,卫龙营收同比下降1.8%;其中,调味面制品实现营收13.4亿元,同比下降4.3%。
这在一定程度上反映出,消费者在辣条的选择上,并不是非卫龙不可。
据斯特沙利文数据,按2021年零售额计,卫龙作为中国最大的辣味休闲食品企业,其市场份额也就占了6.2%。也就是说即便是行业第一的卫龙,市场话语权也并非那么高。
同时,辣条是一个门槛很低的行业,低门槛让行业愈加内卷,这让辣条行业的高端化、提价空间受到一定限制。
相比之下,在“高端”之路上,如三只松鼠、良品铺子等零食企业,“高端”依靠的是原本的品牌形象和丰富的产品矩阵。这些企业切入高端辣条市场的优势也优于卫龙。
而卫龙绑定在辣条单一产品以及直接提价的方式,这种“高端”最终可能会让消费者越走越远。
渠道之困
经销商或成双刃剑
卫龙称:“我们依赖第三方经销商将我们的产品投入市场,而我们未必能够控制我们的经销商及彼等的次级经销商及零售商。”
营收增速下滑,卫龙迫切需要找到新的业绩增长点,这也是重拾市场信心的关键。
目前来看,拓展收入的路径有两个,一是产品多元化,二是渠道线上化。这是卫龙的新机会,同样面临的挑战也不小。
首先是产品多元化。其实从2014年起,卫龙就开始了休闲化转型之路,先后推出魔芋、干脆面、自热火锅“背锅侠”、酸辣粉、“自来熟”辣条火锅等产品,2020年还推出溏心卤蛋系列等等。
经过长期的发展,以魔芋爽为代表的蔬菜制品占营收的比重已经显著提升。
招股书显示,2022年上半年蔬菜制品营收占总收入已经达到36.2%。但与此同时,不管是魔芋爽还是其他产品,这些休闲零食早已是一片竞争红海市场。
从卫龙的研发投入来看,招股书数据显示,2019-2022年上半年,卫龙的研发投入分别为57.3万元、337.6万元、549.7万元和693.4万元,占总收入比例仅为0.3%左右。这样的投入,或许很难证明卫龙在研发上的“诚意”。
其次是渠道线上化。卫龙在线下渠道建设上表现十分亮眼,招股书显示,截至2022年6月30日,卫龙与超过1830家线下经销商合作,销售网络覆盖了中国73.5万个零售终端。
与线下的强势相比,卫龙的线上渠道布局显得有些滞后。招股书显示,2019-2021年,卫龙营收中分别有92.6%、90.7%和88.5%来自线下经销商,线上渠道占比仅有10%左右,低于良品铺子的53.1%和辣条同行麻辣王子的20%。
卫龙招股书透露,企业消费者有95%是35岁及以下人群,55%的消费者年龄在25岁及以下,而这部分群体正是热爱网购的消费主力群体。这样看来,卫龙若是重点发力线上,依然还有较大的发展空间。但现实是由于长期依赖线下渠道,也会给线上转型带来较多阻碍,比如推动线上的营销折扣,就会影响经销商的利益。
卫龙在招股书中也坦言:“我们依赖第三方经销商将我们的产品投入市场,而我们未必能够控制我们的经销商及彼等的次级经销商及零售商。”“经销商选择或者增加销售竞争对手产品、未能与现有经销商续订经销协议及维持关系、经销商减少、延误或者取消订单等情况均会造成卫龙收入波动和减少。”
曾经靠着线下经销商打开市场局面,如今却成为了卫龙发展的双刃剑。如何拓展渠道,颇为考验卫龙管理层。
小结
当下,卫龙确实面临着主营业务增速放缓、单一产品抗风险能力弱、行业门槛低等诸多问题。
如何打开新局面?如今成功上市的卫龙,需要尽快给出一份新“答卷”。
成都商报-红星新闻记者 刘谧
(文图:赵筱尘 巫邓炎)